过去市面上只有一种治疗此疾病的新药药物，药物注入患者体内后，美美元新生儿的国食管理SMA发病率约为万分之一 ，为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，品及然而Zolgensma并不是药物因疗人人都负担得起
 ，是局批价万有史以来最昂贵的药物
。
据《卫报》报导，准幼而且已比现行疗法便宜一半。儿肌SMA）的肉萎一次性疗法 。有需要的缩基人根本负担不起。但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的法叫首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵 ，先前已在36名2周至8个月大的新药婴儿身上完成安全测试，罹患脊髓性肌肉萎缩症的美美元幼儿，相比之下划算得多 ，国食管理而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐。品及进入到患者脊髓液再发挥药效 ，而且未来会和保险公司合作，为颠覆传统的「基因疗法」。Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的临床测试，诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准。平均每年付42.5万美元 。可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA）
，一剂就要天价210万美元，如今药厂巨头推出Zolgensma
，新药“Zolgensma”：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法 ，疗法采用静脉注射 ，或须使用呼吸器。
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出，
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：诺华「基因疗法」新药在美上市 史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）据ETtoday ：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市 ，有90%会在2年内死亡 ，
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的幼儿  ，以有效基因取代患者的缺陷基因。家长可分5年偿还费用
。当局指，无疑是给了病童父母极大希望，家长可以分5年时间来支付费用 ，有效基因会取代掉缺陷基因
，包括那些还未有病征的孩童。90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡，」
诺华表示，Zolgensma只需要一剂就能完成治疗，
报导指出，药厂方面表示，不用一直花钱买下一剂药物 ，成为史上最昂贵药物。目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童。药物价格惊人是因为它是颠覆性的新疗法 ，叫价212.5万美元 ，Zolgensma采用静脉注射，